据外媒New Atlas报导, 在动物模型和开始人体研讨中取得成功后,一种有出路的新癌症药物将很快进入2期临床试验。这种被称为AMG 510的药物针对的基因骤变是导致癌症的最常见原因之一。
称为KRAS的基因骤变导致多达20%的人类癌症,尤其是白血病、结肠直肠癌、肺癌和胰腺癌。不幸的是,直到现在,有用的医治手法仍未遍及。
问题在于KRAS蛋白结构过分滑润。一般,蛋白质在其表面上带有“小口袋”,而药物分子则被规划成能锁住蛋白质以便发挥作用。可是KRAS上好像没有药物的“安身处”。生物技能公司Amgen的一个小组运用伯克利实验室高档光源(ALS)的X射线晶体学技能查看了一种特定的KRAS骤变蛋白,称为KRAS(G12C)。这项技能创建了蛋白质结构的高分辨率图-能够必定的是,他们发现了曾经被遗失的“小口袋”。
后来的研讨使研讨小组能够研讨分子相互作用,并规划合适这种状况的药物。几年作业的终究成果是AMG 510,它能够与“口袋”结合并将蛋白质锁定在非活性状况。
研讨人员在大约13%的肺腺癌,3%的大肠癌和2%的其他癌症中发现了KRAS(G12C)骤变,这在某种程度上预示着AMG 510是一种有期望的潜在医治办法。
在较早的研讨中,该药物被证明可驻留在KRAS(G12C)上并有用地与其结合,然后导致小鼠肿瘤缩小。取得这些成果后,美国食品药品监督管理局(FDA)对AMG 510进行了快速盯梢,将其作为具有KRAS(G12C)骤变而且曾经无法经过其他办法来进行医治的转移性非小细胞肺癌的医治办法。现在,它已被同意用于2期临床试验。这使AMG 510成为针对这种常见癌症原因的第一种疗法,并进入了临床试验。
前期研讨的成果宣布在数月前的《天然》杂志上。
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