来历：21新健康（Healthnews21）原创著作
作者：卢杉、刘畅（实习生）
修改：李欣夷
图片来自：图虫构思
一年一度新药盘点时刻。
01
监管守门人
2019年，各国监管组织仍旧给出了活跃的“绿灯”信号，更多立异药品得以上市。不仅在肿瘤范畴，稀有病和生物相似药也一再获批上市。
曩昔几年中，生物制药职业一向蓬勃开展，这很大程度上是得益于美国FDA日益合作和灵敏的监管准则。回看21世纪第一个十年FDA在新药上采纳的态度，其改变明显大大鼓励了出资者对生物制药范畴的决计。
FDA近十年来同意新药数量和销售额比照，图源：evaluatePharma
从2017年开端，我国国家药品监督办理局（NMPA，前CFDA）也作出了愈加活跃的测验，加快审评批阅，带动了国内立异药企的开展以及传统药企的立异投入和转型。
2020年1月1日，国家药监局官网发布的党组书记李利、局长焦红的新年致辞中说到，“一年来，药品监管变革盈余继续开释。审评批阅流程进一步优化，10个1类新药、16个临床急需境外新药、19个立异医疗器械获批上市、10个优先审评医疗器械成功上市。”
到2019年12月31日，NMPA共同意逾越50种新药上市，其我国产新药十余个，占比逾越20%：本乡立异企业正在成为我国生物制药范畴的新生力气。
02
抗癌药领跑
曩昔十年来，肿瘤学的前进意味着该范畴已成为生物制药范畴的首要关注点，其销售额的添加、出资的导向等商业上的成功，也让抗癌药物和开发这些药物的公司主导了商场走向。
evaluatePharma在最新剖析数据中指出，这一走向不仅是短期影响，长时间看来商场都将受其主导。例如下一年估计新销售额将添加10亿美元或以上的八种药物中，就有四种是抗癌药物。
国内抗癌药商场占比远不如美国，但添加远景可观。据IQVIA数据，2018年全球肿瘤药物开销近1500亿美元，同比添加12.9%，接连5年呈两位数添加。自2013年来，美国肿瘤药物开销翻了一番，2018年开销逾越560亿美元，其间90亿美元的添加来自PD-1/PD-L1按捺剂的运用。
而我国是新式商场的开销和添加的领头羊。2018年，我国的肿瘤医治商场规模高达约90亿美元，年添加达11.1%。肿瘤药添加23.6%，达63亿美元。因为仿制药的很多遍及，如filgrastim（非格司亭）和erythropoietin（红细胞生成素），辅佐药物销售额同比下降10%，为27亿美元。
值得一提的是，我国商场某些药品价格远低于其他商场。在全球肿瘤医治费用中，药物花费占比85%，而我国的这一数据为70%。
曩昔两年内，我国商场的新药批阅数量陡增，估计未来将有更多全球新药获批。这一趋势，与2016年以来的全球医药商场趋势共同。2018年，约有35个新药因方针利好而提速获批，其间14个为抗肿瘤药物。甲状腺癌医治药物Lenvatinib（乐伐替尼）递送新药请求后的9天便批阅经过。14个获批抗癌新药中有8个为本乡研制的立异药。
03
本乡力气
本年，本乡立异药物的获批数量创下新纪录。据21新健康不完全计算，2019年NMPA同意上市的本乡新药逾越十个，在一切获批立异药中占比逾越20%。
详见下表，请把手机横屏观看：
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大名鼎鼎的豪森药业和恒瑞医药双双“梅开二度”，2019年各有两个新药获批。
2019年5月5日，NMPA经过优先审评批阅程序，同意1类立异药聚乙二醇洛塞那肽打针液（商品名：孚来美）上市，用于成人改进2型糖尿病患者的血糖操控。
该聚乙二醇洛塞那肽是国内第三个获批上市的长效GLP-1受体激动剂，其他两个别离是打针用艾塞那肽微球和本年2月刚获批的度拉糖肽，均为每周一次打针。此外，上市的短效GLP-1受体激动剂还有艾塞那肽、利拉鲁肽、贝那鲁肽和利司那肽。
依据Frost & Sullivan材料，2017年我国有约5820万名患者被确诊患有糖尿病，2017年新增确诊约360万名。同年，全球及我国的GLP-1类药物销售额别离为68亿美元及人民币4.076亿元；估计至2022年，GLP-1类药物的商场规模将别离添加至204亿美元及人民币86亿元。
以度拉糖肽为例，其于2014年在美国获批上市，在日本上市后，短期内即逾越了根底胰岛素，成为打针剂商场的领军药物。2018年财年，其出产药企礼来营收245.55亿美元，同比添加7%；研制投入53.07亿美元，占收入比重21.6%。其间度拉糖肽贡献了31.99亿美元的营收，同比添加58%。
11月26日，豪森又一个新药缓慢髓性白血病医治药物甲磺酸氟马替尼（商品名：豪森昕福）获批上市，用于医治费城染色体阳性的缓慢髓性白血病（Ph+ CML）缓慢期成人患者。该药是具有我国自主知识产权的立异药，经过优先审评批阅程序获批上市。
国内“医药一哥”恒瑞医药在2019年也有两个重要药物上市。5月PD-1药物卡瑞利珠单抗获批，成为国内PD-1商场的第五位入局者；年底打针用甲苯磺酸瑞马唑仑获批用于惯例胃镜查看的冷静。
加上12月27日百济神州获批上市的替雷利珠单抗，国内PD-1获批药物到达了6家。除了外资的Opdivo和Keytruda，国产四家除了君实获批适应症为黑色素瘤外，信达、恒瑞和百济均为霍奇金淋巴瘤。
别的，2019年国内也迎来了第一个PD-L1药物：12月10日，阿斯利康PD-L1药物Imfinzi，俗称“I”药（durvalumab，度伐利尤单抗打针液，商品名：英飞凡）获批上市，用于医治同步放化疗后未发展的不行切除、III期非小细胞肺癌。
百济神州2019年的另一大成便是完成了产品“出海”，其自主研制的抗癌药物BTK按捺剂泽布替尼（英文商品名：BRUKINSA，英文通用名zanubrutinib）获美国FDA同意上市，用于医治既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤患者，完成我国原研新药出海“零打破”。
除了抗癌药物，国内药企也在多个范畴做出了立异测验。
5月底，冠昊生物旗下本维莫德乳膏获批上市，用于部分医治成人轻至中度稳定性寻常型银屑病。本维莫德是一种酪氨酸蛋白激酶按捺剂，可经过按捺T细胞酪氨酸蛋白激酶，搅扰/阻断细胞因子和炎症介质的开释、T细胞搬迁以及皮肤细胞的活化等发挥医治效果。
依据冠昊生物三季报显现，年头至本陈述期营收3.18亿元，同比添加3.82%；陈述期内全体经营收入小幅添加，新药本维莫德乳膏完成收入301.91万元。
在2019年一切获批的国产立异药中，最具争议的是绿谷制药的甘露特钠胶囊（“九期一”）。11月初，NMPA“有条件同意轻度至中度阿尔茨海默病药物甘露特钠胶囊上市。用于轻度至中度阿尔茨海默病，改进患者认知功用。该药是以海洋褐藻提取物为质料，制备取得的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研制并具有自主知识产权的立异药，取得国家严重新药创制科技严重专项支撑。”
但来自医药界的质疑声不断，包含对其临床实验规划、原理和机制、实验数据、绿谷前史产品等问题。11月28日，一篇署名为“饶毅”、写给国家自然科学基金委员会主任李静海的信函，说到九期一发明者耿美玉学术造假，并称“不造假是不行能的”。
12月29日，九期一正式上市，每盒定价895元，依照药品说明书核算，月费用约为3580元。据悉，绿谷制药未来拟投入30亿美元，支撑该药物上市后的实在国际研讨、国际多中心三期临床研讨“绿色回忆”、扩展适应症研讨和机制深入研讨等。
2019年最终一个工作日，NMPA一口气宣告了两个国产疫苗的上市，一是玉溪沃森生物申报的13价肺炎球菌多糖结合疫苗（简称13价肺炎结合疫苗）。该疫苗大多数都用在6周龄至5岁（6周岁生日前）婴幼儿和儿童，防备肺炎球菌1型、3型等13种血清型肺炎球菌引起的侵袭性疾病。
二是厦门万泰沧海生物技能有限公司的双价人乳头瘤病毒疫苗（大肠杆菌）（商品名：馨可宁（Cecolin）），该药是首家获批的国产人乳头瘤病毒疫苗，适用于9-45岁女人。人乳头瘤病毒（HPV）疫苗俗称宫颈癌疫苗，可用来防备女人宫颈癌和男、女生殖器癌以及生殖器疣。
现在全球已上市的HPV疫苗有3种，别离是英国葛兰素史克公司出产的针对HPV16、18型的双价疫苗，美国默沙东公司出产的针对HPV6、11、16、18型的四价疫苗和针对HPV6、11、16、18、31、33、45、52、58型的九价疫苗。此次获批的双价人乳头瘤病毒疫苗（大肠杆菌）系国内首家申报出产的HPV疫苗，针对HPV16、18型，被归入国家严重新药创制专项支撑。
04
方针叠加引导
2018年，我国医药商场总值到达1300亿美元，仍旧是仅次于美国的国际第二大医药商场。依据IQVIA数据，2018年我国医院药品商场总销售额到达7718亿人民币，全年添加3.3%。跨国药企和本乡药企全年销售额别离为2084亿和5634亿人民币。
2019年5月9日，NMPA发布了2018年度药品监管计算年报。2018年在新药批阅工作我国家局共同意新药临床312件，同意新药出产的新药证书及同意文号25件，同意文号10件；共同意按新药请求程序申报临床请求8件。
2019年，同样是药品审评批阅加快的一年。2019年NMPA同意的新药涵盖了肿瘤、稀有病、糖尿病、抗病毒如丙肝、流感、免疫类、神经系统等多个医治范畴，也有不少亮点。
但与此同时，与许多职业相同，我国的医药工业走到了新的十字路口。
2019年是我国大健康工业变革出成效的一年，是方针落地继续辐射工业的一年，也是职业转型阵痛继续的一年。
从年头的保健品查询、仿制药共同性点评、带量收购扩面、辅佐用药监控，到新一轮医保目录调整和商洽、约束用药和控费趋严、医保付出变革、药占比操控等重磅方针叠加影响，从出产企业、流转企业到医疗组织、医保监管、医师患者等医疗工业上的每一环，都面对着不同的转型需求。
政府降价、控费的决计坚决，药品降价趋势不行逆。带量收购第一轮影响11个城市药价之外，本年第二轮投标进一步辐射全国，构成价格联动。监管希望完成仿制药对过专利期原研药的代替。未来经过共同性点评的仿制药商场占有率将敏捷提高，加快进口代替，跨国药企受到冲击，面对量价选择和“专利山崖”的降临；而以仿制药为主经营务的本乡药企更面对怎么转型、蜕变，进而用立异转换上“腾笼换鸟”的赛道。
转型不易。没有才能参加带量收购的企业，没有资金做仿制药共同性点评的企业，缺人缺钱缺才能做立异转型的企业，扎堆重复做同一种“立异药”的企业，控费方针导致主经营务盈余才能下滑的企业，合规办理、运营才能缺乏的企业……在这轮转型大潮下都将直面“隆冬”。
好消息是，监管组织的“友爱型”态度好像没有后退或许严重改变的痕迹。从FDA到EMA到NMPA，各国关于生物制药的立异都不断给予“绿灯”，能不能捉住这些时机，就看各家药企的本事了。
