生长激素(Human Growth Hormone，hGH)是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素，由191个氨基酸组成。生长激素通过刺激肝脏等组织产生胰岛素样生长因子(IGF-1)发挥其生理功能，促进骨骼生长，促进机体合成代谢和蛋白质合成，促进脂肪分解，抑制葡萄糖利用使血糖升高。青春发育期时，生长激素在性激素的协同作用下，更进一步引起身高快速增长。
生长激素可以刺激骨骺端软骨细胞分化、增殖，从而促进骨生长、使骨长度增加。可直接刺激成骨细胞代谢，并对维持骨矿物质含量、骨密度起重要作用。协同性激素及促钙化激素共同干预骨的重塑。
生长发育是延续不等速，生长激素疗效影响的因素与激发试验最高GH峰值、第1年身高增长率、开始治疗年龄、骨龄、开始治疗时身高/开始发育时身高、父母身高SDS(靶身高)、IGF-I 水平、GH剂量、治疗持续时间、药品保存、注射操作方法、生活习惯(包括饮食、运动、睡眠)等多种因素有关。GH 疗效不佳时，还需考虑：GH剂量不足、治疗依从性差、GH粉剂产生抗体、甲状腺功能低下、合用大剂量糖皮质激素、骨骺闭合或接近闭合、测量不准确、存在全身慢性疾病等因素。GH 治疗的最大效应在治疗6～12个月时出现，剂量与效应呈正相关。建议疗效评价在治疗6个月之后进行。个体对GH 的治疗反应存在很大差异。
生长激素治疗疗程视病情需要而不同。来自NCGS大样本长期rhGH治疗的人群数据表明开始治疗的年龄越小，疗效越好;身高SDS随着治疗时间的延长而不断改善，治疗时间越长，身高SDS的改善越显著。为改善成年身高，应至少治疗1年以上。推荐治疗至达到终身高。通常1~2年以上。
《矮身材儿童诊治指南》指出，疗程通常不宜短于1-2年，过短时，患儿的收益对其终身高的作用不大;同时《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》中也指出，身高随着治疗时间的延长而不断改善，治疗时间越长，身高的改善越显著。因此，一定要树立信心，坚持足疗程治疗，以达到理想终身高。
