2016年3月30日，美国食品和药物管理局(FDA)刚刚批准了去纤维钠(去纤苷酸)用于治疗成人和儿童(VOD)，在他们接受了来自血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后，而会有更多的肾脏或肺部异常。这是第一个FDA批准的治疗严重肝VOD的治疗方法，VOD是一种罕见的、危及生命的肝脏疾病。
VOD=肝小静脉闭塞症，又叫窦状隙梗阻综合征(SOS)
HSCT=造血干细胞移植
HSCT是一种治疗某些血液或骨髓癌的病人的手术。在HSCT手术前，病人接受化疗。在接受化疗和肝移植的病人中很大机率会发生肝VOD。肝VOD是由于肝内某些静脉阻塞的原因，引起肝内的肿胀和血流减少，从而导致肝损伤。在最严重的肝脏VOD中，病人可能也会出现肾脏和肺的衰竭。在HSCT之后，只有不到2%的患者会出现严重的肝VOD，但有多达80%的患者出现严重的肝脏VOD并不能存活。
Richard Pazdur说:“在接受化疗和HSCT治疗的病人中，Defitelio(去纤维钠)对这一罕见但经常致命的并发症的治疗，在移植患者中得到了很大的需求。”他是FDA药物评估和研究中心的血液学和肿瘤产品的执行官。
在3期研究中曾对528名患者进行了对其Defitelio(去纤维钠)的疗效进行了研究:两项前瞻性的临床试验和一项扩展的可访问性研究。在这三项研究中登记的患者，在肝移植后都有肝或肾异常的诊断。这些研究测量了在HSCT(总体生存率)100天后仍然活着的患者的百分比。在这三项研究中，其中38%到45%的患者接受了(Defitelio)治疗，并在HSCT治疗后的100天内存活了下来。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析中了解到，在HSCT患者100天之后，对严重肝脏VOD患者的预期生存率为21%至31%，这部分患者只接受支持性护理或干预治疗，没有(Defitelio)治疗。
最常见的副作用是Defitelio包括异常低血压(低血压)、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血。有严重的潜在副作用，包括出血(出血)和过敏反应。在有出血并发症的病人或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成凝块的药物的病人中，不应使用Defitelio(去纤维钠)。
美国食品和药物管理局FDA授予了Defitelio应用优先级审查的地位，这将促进并加快对某些药物的开发和审查，让去纤苷酸有可能造福于严重或危及生命的患者。Defitelio还获得了孤儿药物的称号，以帮助和鼓励开发罕见疾病的药物。
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