最近,徐峥的《我不是药神》火热上映,影片以高价白血病药物“格列宁”为背景,讲述了徐峥从一个谋取利益的药贩子,再到白血病患者心目中的“药神”的故事,其中不乏人性与救赎,现实与魔幻。
这个故事是建立在真实案例之上的,而影片中的神药“格列宁”,也的确是世界上第一个肿瘤靶向药,为无数白血病患者带来治疗希望。
什么是靶向药
靶向药物是指在细胞分子水平上,针对已经明确的致癌位点(可以是蛋白质分子,也可以是基因片段)来设计相应的治疗药物。药物进入体内会使肿瘤细胞特异性死亡,而不波及肿瘤周围正常的组织细胞。所以靶向药物也被形象的称为“生物导弹”。
人人都能吃靶向药？
并不是!
由于靶向药物是针对特定位点设计的,但不是每个患者都有这种位点。
以常见肿瘤的药物靶点为例:
“对于没有突变位点的患者,靶向药物并不能起到它神奇的药效。而现行的靶向药物大都价格昂贵,所以在患者制定用药方案前,最好做用药基因检测,针对不同的癌种,选择合适的靶向药物。”派森诺医学的研发专家说道。
“现在随着精准医疗的发展,我们已经能够针对不同癌种制定不同的panel套餐。以乳腺癌为例,可以检测11个基因,针对16种靶向药物,为患者确定最佳的靶向治疗方案。”
肿瘤原研药和仿制药的区别
原研药是指经过对成千上万种化合物层层筛选,并经过严格的临床前和临床试验验证才得以获准上市的原创性新药;其研发通常需要花费 10年左右的时间和 10 亿美元左右的投入。
仿制药则是与原研药具有相同的活性成分、剂量组成、给药途径、作用以及适应证,但在形状、释放机制、非活性成分等方面可以有所不同的仿制品。
在专利保护期内,原研药通常价格比较昂贵,以此为厂家提供经济上的投资回报,同时鼓励其继续研究推出新的药品。由于原研专利药高昂的价格带来了较大的医疗费用负担,原研药专利过期后,各国政府都会积极推动和鼓励仿制药投放市场。
仿制药的关键--一致性评价
仿制药需要达到与原研药具有相同的生物等效性后才可上市。也就是所谓的一致性评价。
仿制药生产企业需要通过对药动学、药效学、临床试验、体外试验等进行研究,考察仿制药在体内的吸收、分布、代谢、排泄方面与原研药的差别,以进一步优化仿制药的处方与制备工艺。生物等效性的确定需要使用参比制剂进行对比研究。目前,我国许多仿制药研发的过程中存在参比制剂不统一、生物利用度考察不完全等问题,导致仿制药的质量、安全、生物等效性受到质疑。
我国上市的肿瘤靶向药
肿瘤发生的分子机制非常复杂,随着基因组学的深入研究以及基因检测技术不断的发展和完善,越来越多的肿瘤细胞基因结构和相关信号转导通路被发现,以基因检测为基础的精准医疗将从早期预测、个体化诊疗、预后评估等方面使更多的患者受益。
政策利民
为解决用药贵用药难的问题,国家出台了多个政策促进(进口)药降价,包括实现抗癌药品零税率等。
另据国家卫健委的消息,从 5 月起,实行三措并举降低抗癌药价——进口药品实行零关税;对已纳入医保的抗癌药实施政府集中谈价、采购;对未纳入医保的抗癌药实行医保准入谈判。同时,有序加快境外已上市新药在境内上市审批。
